患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习,如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益,一直走在罕见病治愈的路上。
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I期研究和罕见肿瘤团队由不同背景的专家成员组成,包括儿科肿瘤学家、临床药理学家、首次人体试验专家和战略统计学家,他们具备丰富的肿瘤学经验,并热衷于科学创新。
大多数早期研究是针对广泛的实体瘤患者或特定目标群体开展的剂量递增/扩展研究。还有许多研究是评估研究药物与其它药物(如免疫检查点抑制剂)联用的剂量递增/扩展研究。通常,对于极罕见疾病来说,复杂的创新性试验设计(CID)比随机对照试验更为实用。CID可以解决针对一个或多个化合物在一种或多种条件及患者亚群中的多个问题。对研究方案进行预先设定的“适应性”修改可以允许在研究期间根据中期数据分析的结果对试验进行调整。这些调整可能包括样本量的调整、由于无效或安全性问题而终止某些队列的研究或目标人群的增加。
我们的团队在设计基于标准规则的递增研究以及不同的基于贝叶斯模型的研究方面拥有深厚的经验,为这些设计提供支持的是我们经验丰富的生物统计学团队。我们是复杂的适应性试验设计(如两个或三个阶段研究、篮式研究、伞式研究和平台研究)的专业团队,并在肿瘤学研究中不断发展的灵活研究设计应用方面积累了丰富经验。