郑嫒的故事

郑嫒：患者组织的角色转变（从倡导者到参与者）

“去残联看看有没有对口的工作”，大学毕业前夕，教师梦实现的成功关头，体检环节医生的一句话让郑嫒整个人一下子跌进了低谷。然而人生的高低山谷并不能被预料，如今的郑嫒不仅是成都紫贝壳公益服务中心（简称：紫贝壳公益，原名：硬皮病关爱之家）的创办者，并且在2023年获得了某知名高校针对公益领域的杰出人才设立的一项公益奖学金。郑嫒一直致力于公益管理的深入学习，如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益，一直走在罕见病治愈的路上。

1998年，年仅8岁的郑嫒开始被一些奇怪症状所困扰。在夏天，她的双手像冻疮早期一样发红肿胀。父母带着她奔波求医后，终于找到病因——郑嫒被确诊患有系统性硬皮病。像这种系统性的硬皮病，高发的人群是青中年的女性（20到50岁），郑嫒属于罕见中的罕见。硬皮病乍一听并不具备威胁性，而实际上它是一种病因不明的结缔组织疾病，以局限性或弥漫性的皮肤增厚和纤维化为特征，同时可能影响内脏器官。这种自身性免疫类疾病并没有特效药，也不能根治，郑嫒只能定期复查，服用对口的药物对身体相关症状进行控制和缓解。在郑嫒的回忆里，她的暑假都是在不同医院度过的，鼻子里总是充斥着消毒水的味道。

年幼的郑嫒和病魔的抗争并非孤立无援，她有始终鼓励和支持她的父母，“她就是一个正常勒娃娃啊！” 郑嫒的父亲曾这样告诉她：“你永远是老汉儿最骄傲最优秀的女娃儿。”家人爱的能量是巨大的，支撑着郑嫒与同龄人一样长大、读书、升学，“没觉得自己和别人有多少不同，也没在意过自己身患罕见病这件事。”最重要的是，当时的郑嫒拥有着一颗积极健康的心。而命运却无常，2012年，临近大学毕业的郑嫒去做教师资格证的体检，医生发现了她手部外观上的异常，直言她的手部形态或许会让学生害怕。体检医生的否定让郑嫒健康明亮的心黯淡下来。

遭受此次心理打击之后，她的病情开始恶化，郑嫒渐渐进入了生活不能自理的状态，随后被送入了医院。“我的病要怎么样才好?”郑嫒迫切地希望寻求答案。幸运的是，郑嫒在医院遇见了许多病友们，在和病友们相处过程中，郑嫒重新认识了硬皮病，并开始关注相关领域的信息。在参加了一场罕见病会议后，一个想法浮现在郑嫒的心中：我要创办一个前所未有的关于硬皮病的单病种公益组织，给病友们带来更多希望。就这样，2016年，国内首个硬皮病公益组织“紫贝壳公益”诞生了。

在紫贝壳公益做宣传倡导过程中最令人感慨的并不是那些不理解不支持的声音，而是组织中的人想放弃的时刻：早期的参与者和关注者往往以患者本身和家属为主。“大家对我们的期待很高，认为我们要做的事情应该能立马帮他们解决药和钱的问题。”他们中有一部分人不能理解郑嫒为什么要做疾病知识的宣传，也有不少人在发现郑嫒不能解决他们的经济难题后选择了退出。这让郑嫒意识到：除了科普和倡导的工作，硬皮病治愈的事才更应是关键。

因此，影响并推进硬皮病新药的研发也逐渐进入了紫贝壳公益的视线和行动中。2017年，紫贝壳公益了解到某药物生产厂家正在开展治疗系统性硬皮病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）的药物早期临床试验，便积极参与到临床试验招募中，并根据病友的登记情况动员符合入组条件的病友积极参与，有了郑嫒的组织，该试验中国区的入组计划比预期时间提前完成了。2018年初，紫贝壳公益参加了在法国举办的第五届世界硬皮病大会，和研发该药的药企总部建立了密切联系，从中国患者群体视角为药物的研发与推进提供的意见，使得该药在这次扩适应症的试验中，药物研发方更关注中国患者的情况。临床试验结束后，该药顺利获批。也正因为有中国患者参与这项临床试验，国内与欧美几乎同时上市，仅延后五十多天。

“只要这个疾病还没有治愈的药物，只要病友们还存在各种各样的困难，我们就会一直坚持下去。——郑嫒”紫贝壳公益为罕见病药物研发起到了贯穿始终的巨大贡献。曾经怀揣教书育人愿望的郑嫒成为了硬皮病领域的“学生”，郑嫒一直在努力钻研，探索，并用她的方式帮助着更多的人。我们欣慰于越来越多像紫贝壳公益一样新兴的现代化患者组织产生，并日渐成熟，从而促进新药的诞生、丰富患者的治疗手段，帮助更多罕见病病友提高生活质量，延长生命的可能性。

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