实现以患者为导向的药物开发 | 提高在中国进行临床试验的患者招募和保留率

精鼎医药对“患者和医护人员对临床试验设计和参与态度”的研究结果

在中国，患者招募和患者保留率是临床试验面临的一个挑战，研究人员在采用可穿戴设备和家庭护理访视等远程智能临床试验（DCT）的工具和技术方面进展缓慢。

为了探究这些问题，精鼎医药在中国对 20 名患者和 24 名药物临床试验质量管理规范（GCP）合规官、主要研究者（PI）、外部及内部临床研究协调员（CRCs）开展了定性调查。基于定性调查的洞察，我们进一步对 76 名患者和 9 名护理人员进行了定量调查。

患者招募和保留所面临的挑战

我们发现，患者招募面临诸多挑战，包括患者获取试验信息的途径有限，这可能导致他们对试验的具体内容存在误解。其次，患者可能对现有的替代治疗方案了解不足。此外，不同试验之间对招募患者的激烈竞争也是一个问题。再者，由于严格的入选标准，患者在筛选过程中的失败率高，以及家属或护理人员对于患者能从试验中获益的信心不足。

而患者保留的挑战包括对不良结果或不良事件的恐惧心理、家属或护理人员的缺乏信心、缺乏护理人员的支持、意料之外的研究中心访视频率，以及 PI 或 CRC 提供的支持和沟通不足。

患者态度可分为三类

每位患者都是独一无二的，每个人对试验的期望以及参与试验遇到的障碍都不尽相同。但我们采用聚类方法，根据一些共同特征对调查对象进行分组后，发现他们对临床试验有三种截然不同的态度。

1. 急需援手的求助者 （Desperate help-seekers）

   此类患者将临床试验视为维持生命的最后选择。他们的疾病负担相对较重，认为自己的病情非常严重。他们可能存在与病情相关的失能。总体而言，他们的家庭收入和教育水平相对较低。

2. 积极的寻求者 （Active trial hunter）

   此类患者了解自身疾病，并且渴望寻求最佳治疗方案。他们的疾病严重程度适中，可能存在与病情相关的失能。他们更有可能拥有较高的教育水平和家庭收入，也更有可能获取关于临床试验信息的途径。他们对多种渠道的招募来源持开放态度。

3. 心态平和的观察者 （Peaceful observer）

   这个类别的患者希望了解试验机会并愿意探索可能优于其当前治疗更好的治疗方案。他们的疾病负担相对较轻，认为自己疾病的严重程度相对较低或适中。他们可能存在与病情相关的失能。他们的家庭收入和教育水平各不相同。

参与临床试验

我们发现，促使患者参与临床试验最重要的因素是找到治疗其疾病的方法，可能是因为他们别无选择，也可能是因为试验提供了比现有治疗更好的治疗方案。其他因素包括为医学事业做贡献或赚取报酬。

各类患者参与试验的首要原因略有不同。62%急需援手的求助者认为，他们选择参加的试验是他们最后的机会；76%积极的试验寻求者认为，试验是最适合治疗他们病情的治疗方法；81% 的心态平和观察者认为，参与试验有机会尝试比现有治疗更好的治疗方案。

三类患者参与临床试验的障碍（图 1）

各类患者参与试验的障碍各不相同（图 1）。总体而言，最主要的问题是患者不知晓临床试验的存在。其次，他们可能发现试验的报名流程较为复杂且难以理解，尤其是在申办方未提供明确指导的情况下。最后，患者可能担心试验的有效性和安全性。

“对患者来说，最关键的决定点是入组。医护人员、主要研究者或临床研究协调员的肯定和安慰、家人或朋友的情感支持，以及网上对试验药物的积极反馈，都会对患者产生积极影响”

远程智能临床试验案例

临床试验的多元化和包容性面临着可及性不足的挑战。偏远地区患者、残障人士和少数民族群体常常因地理位置、身体限制或语言障碍而被排除在试验之外或难以持续参与。为应对这一问题，申办方提出了创新策略，如减少患者到访医疗中心的频率，以提高参与度。这种方法得到了患者和试验中心的普遍支持。患者青睐减少往返试验中心的便利性，而试验中心认为这不仅有利于偏远地区的患者，还能提高整体患者的参与和保留率。因此，各方都对采用远程招募和数据采集等解决方案持开放态度（图 2）。

然而，DCT的广泛采用仍面临着来自不同利益相关方的顾虑。患者和医疗专业人士都对缺乏面对面交流、个人接触减少以及隐私安全风险表示担忧。具体而言，患者对远程采样和家庭医疗服务存有疑虑，而专业人士则关注监管合规、沟通效果和隐私保护等问题。此外，一些医疗机构指出，缺乏管理DCT的正式监管框架也构成了障碍。

“利益相关方存在的一些顾虑，阻碍了 DCT 的采用。患者和专业人士对缺乏面对面交流、个人接触有限以及存在隐私泄露风险表示担忧。”

利益相关方对远程智能临床试验工具的兴趣（图 2）

改善患者招募和保留率

在临床试验的患者招募和保留过程中，不同类别的患者表现出不同的关切点，因此需要采取差异化的优化策略。但总体而言，在招募阶段，提升医疗保健人员对试验的认知和理解至关重要，这可以显著增强他们对潜在患者的影响力。试验申办方应充分利用医疗机构的各种信息渠道，如官方网站或微信公众号，发布详细的试验信息。此外，在专门的招募平台上提供全面且易于理解的试验信息和入选标准也是必要的。同时，鼓励现有受试者在线上患者社区分享其参与经验和相关信息，也可以有效促进招募工作。

为了确保患者的持续参与，提供实质性的后勤支持是必不可少的。这包括但不限于提供交通服务或补贴，以解决行动不便或地理位置偏远的患者面临的困难，尤其是对那些缺乏充分照护支持的个体。此外，还有几个关键因素需要考虑：通过优质的医疗专业人员提供个性化的医疗服务，以加强与受试者的联系；优化试验流程，尽量减少对受试者日常生活的干扰；利用数字化平台和临床研究协调员（CRC）满足受试者的沟通需求。

值得注意的是，患者群体在临床试验参与动机和需求方面呈现出异质性。急需援手的求助者最看重参与机会本身；积极的试验寻求者可能更容易受到医疗保健人员的影响；而心态平和的观察者更关注了解试验的进展、结果和未来的研究计划。

各类患者群体参与试验的主要障碍包括：

急需援手的求助者

1. 对试验机会认知不足

2. 对试验报名方法认识不足

3. 对相关后勤安排存有顾虑

4. 对试验的疗效和安全性持有疑虑

积极的试验寻求者

1. 对试验的疗效和安全性持有疑虑

2. 试验药物与个人病情不匹配

3. 对试验报名方法认识不足

4. 有其他治疗方案可供选择

心态平和的观察者

1. 对试验机会认知不足

2. 对试验的疗效和安全性持有疑虑

3. 对试验报名方法认识不足

4. 综合医院的储备患者资源池有限，进而影响到所有类型患者的参与机会

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