患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习，如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益，一直走在罕见病治愈的路上。
请先登录
加速细胞与基因疗法开发 | 如何避免在中美欧申请上市的五大审评风险？
当前，复杂的细胞和基因疗法（CAGT）上市申请如潮水般地涌向包括FDA、EMA和NMPA在内的世界各地的监管机构。在CAGT这个拥挤的赛道，申办方需要制定一个睿智的本地和全球注册战略以避免临床试验被搁浅或其它延误和阻碍因素的出现。精鼎医药的前监管机构和行业专家将为申办方指出他们会遇到的五个常见挑战，并解读如何预防这些风险的发生。
最近的一项分析显示，2022年1月到12月中旬期间，美国FDA下发了747次临床试验暂停决定，这一数字高于2017年至2021年的平均数664次/年。FDA的官员表示，临床试验暂停数量的增加很大程度上是由CAGT申请所致，由此也引发了国会的调查。由于FDA在全球CAGT审评领域扮演着领头羊的角色，因此FDA做出的临床暂停决定通常会影响其它地区的监管判定。
虽然申办方无法避免由于新出现的安全信号（如早期试验中出现的意外不良事件）所引发的临床暂停，但他们通常可以预防由于非临床和生产制造原因或者缺乏监管认知或沟通能力差所造成的临床暂停。
申办方可以采取以下五项预防措施：
风险1：在CMC合规方面投入不足：应设计适合不同临床阶段的CMC路线图
风险2：IND申请资料复杂难阅：应提供严谨的科学和临床证据作为观点支撑
风险3：对EMA会议准备不足：应对EMA的要求要做到心中有数
风险4：不了解中国CAGT的监管制度：需战略性地应对中国的“双轨制”监管
风险5：在IND审查时对FDA给出的所有意见给予同等重视：应将美国FDA的意见分为“会引发暂停”类问题和“不会引发暂停”类问题
精鼎医药全球法规咨询专家Christiane Niederlander、Rajiv Gangurde、Steve Winitsky、Sinan Sarac、张明平、Pengfei Song分别解读了这五个风险的预防措施。
欲了解更多文章内容，请查阅完整版《新药、新洞见：加速细胞与基因疗法开发》报告。