患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习，如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益，一直走在罕见病治愈的路上。
请先登录
推进罕见病药物开发 I 如何选择罕见病试验的最佳终点
选择适当的试验终点来评估临床获益是罕见病药物开发中最具挑战性的方面之一。确定最佳疗效终点的出发点是了解疾病的病因和药物的确切作用机制(MOA)。但对于罕见病和超罕见病，人们往往对其自然病程知之甚少，实验药物的MOA可能无法完全被阐明，同时患者招募也更具挑战，这使得研究很难有足够的样本和数据来充分评估其治疗效果。
确定罕见病和超罕见病的最佳试验终点需要大量的准备工作。根据精鼎医药在罕见病领域的丰富经验，我们就如何选择罕见病试验的最佳终点提供以下建议：
寻求最佳终点，提高临床获益率
对罕见病患者群体进行深入解析，根据年龄组和基因亚型定制试验终点
与监管机构合作，通过积极参与类似RDEA （Rare Disease Endpoint Advancement）和ARC（Accelerating Rare disease Cures program）的监管项目, 共同开发验证试验终点
进行相关性分析以验证新的生物标志物或终点以确定其可行性和有效性
试验终点的选择对罕见病药物开发至关重要，精鼎医药在罕见病领域丰富的经验希望可以助力罕见病药物开发，加速改善罕见病患者生活。
点击此处阅读原文了解更多详细内容，我们期望这些信息将对您有所启发，尽快将这些改变生活的疗法带给患者。