患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习，如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益，一直走在罕见病治愈的路上。
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推进罕见病药物开发 I 如何信守“以患者为中心”的承诺？
患者的需求和利益应该是医疗保健系统中的核心，因此，需要采取措施确保患者的声音被充分关注，以促进公正和可持续的医疗保健发展。“以患者为中心”是精鼎医药一直践行的工作承诺，我们在本报告中， 以罕见病患者为例，详细分析了药物开发商如何才能始终如一地关注患者需求：
如何进行适应性试验，以简化开发流程并减少患者接受安慰剂或无效剂量的机会。
如何与患者倡导组织(PAGs)合作，设计符合科学和监管要求且更适合患者的试验。
如何针对病情选择最佳试验终点指标，并通过相关分析验证新的终点指标。
如何利用快速监管审评和审批计划来获得全方位的建议和指导，使从非临床、临床前、药学到临床开发等各个方面都更快速高效。
如何打破细胞与基因疗法的监管迷思，从而做出更好的决策。
如何做好准备工作，确保市场准入，让患者受益。
尽管障碍重重，但以患者为中心是切实可行的。药企如果能在开发的最初阶段就做到这一点，就能最终实现以患者为中心的药物开发承诺，并使这一不断演变的术语具真实性又符合医疗保健的期望目标。
点击此处阅读原文了解更多详细内容，我们期望这些信息将对您有所启发，尽快将这些改变生活的疗法带给患者。