患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习，如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益，一直走在罕见病治愈的路上。
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走向全球——FDA视角下的最佳实践
宋鹏飞博士曾在FDA工作13年分享了其对药物出海策略的深入见解。其演讲重点集中在药物全球监管的考虑，特别是从美国食品药品监督管理局（FDA）的角度出发，为医药企业提供了宝贵的指导和建议：
科学合理决策的重要性
消除关键交付成果的不确定性（目标验证、疾病选择和剂量优化）
抗癌药物开发范式的系统方法
宋鹏飞博士首先强调了药物批准过程中的关键交付，即药物的疗效和安全性中最关注的三个核心问题：
1）靶点验证（target validation）：药物作用机制是否得到充分验证？
2）疾病选择（disease selection）：适应症筛选是否合适？
3）剂量优化（dose optimization）：药物作用的效果与潜能是否得到最大的发挥？
他指出，无论是在哪个国家或地区进行新药开发，所有决策都应建立在数据收集和信息提取的基础上。并建议企业在药物开发过程中通过有系统地消除不确定性，做出基于知识与证据为基础的决策。他解释说，“数据的可靠性和全面性是后续信息提取和知识系统构建的基础”。
此外，宋博士还介绍了FDA为严重疾病提供的加速程序，包括孤儿药认定、快速通道认定、突破性疗法认定、再生医学先进疗法认定、加速批准和优先审评认定等，他建议企业充分利用这些程序，以加快药物的审批过程。
最后，宋鹏飞博士再次强调了专注于药物批准过程中疗效和安全性的三个核心问题：靶点验证，疾病选择，和剂量优化。他提到欲速则不达，“不要担心在这个阶段会花太多时间而耽误后期的临床，该收集的数据收集，该回答的问题回答，该构建的知识系统构建“，应将每一步都考虑全面提出证据。此外，也需要考量如何与FDA协同工作和利用监管咨询服务，获取最佳资源。他表示，FDA是一个乐于支持与协助的机构，它可以通过各种方式与企业合作，帮助企业实现目标。他鼓励企业利用这些资源，并在数据、信息、知识层面上提出好的问题，并寻得正确的答案。
欢迎点击回放视频观看宋鹏飞博士的完整演讲内容。欲了解更多专家在《扬帆出海，如何实现创新药价值最大化》学术研讨会中的分享，请查看完整版研讨会回放视频。