患者故事
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跨国多中心临床试验启动卓越运营和案例研究
国际多中心临床试验（MRCT）是指在多个地理区域或国家同时进行的临床试验，旨在评估医疗干预措施在不同遗传、文化和环境背景下的安全性和有效性。 MRCT已成为全球药物研发的重要策略，精鼎医药胡珮彬女士就其重要性、实施要点以及未来发展趋势，为业界提供宝贵的见解。
胡珮彬女士强调，MRCT 具有多重战略意义：它不仅能够提高临床试验项目的效率，促进全球医疗保健的发展，且与当今世界日益紧密的趋势相契合，是一种战略性的药物开发方法，可加速药物全球上市进程。
国际协调会议（ICH）E17指南为MRCT的规划和设计提供了方法与支持，包括确立不同地区/国家MRCT的一致标准、提供解决区域差异、选择受试者和选择终点的指导，以及鼓励向监管当局进行前瞻性科学咨询，确保试验设计满足全球要求。
在MRCT的成功启动方面，胡珮彬女士总结了三大关键因素：
仔细周密的前期计划
卓越的执行能力
严格遵守区域法规和道德考虑
她还从伦理、监管、运营、临床和统计等不同角度，深入探讨了MRCT启动时需要考虑的因素，如区域差异对功效估计和样本量的影响、制定合理的随机化和分层策略、以及设计适合的数据呈现方式等。
胡珮彬女士通过两个案例研究，展示了MRCT在实际应用中的挑战与解决方案。第一个案例是关于炎症性肠病（IBD）的临床项目，该项目在北美、拉丁美洲、欧洲、中东和亚太地区（包括中国）的56个国家进行了6项研究，招募了2500多名患者。第二个案例是关于湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的全球III期研究，该项目在包括美国、中国、捷克共和国和日本在内的25个国家招募了1000多名患者。这些案例面临的挑战包括多国协调、文化差异、监管复杂性、疾病认知差异、诊断标准统一和随访管理等。
在这两个案例中，胡珮彬女士分享了精鼎医药项目团队如何通过精心规划、实时问题解决、与研究站点的紧密合作以及敏捷的反应来克服挑战，最终实现了35%以上的患者多样性，并比目标设定提前1周到3个月加速完成患者入组，成功启动临床研究。
展望未来，胡珮彬女士指出了MRCT的几个重要发展方向。这包括采用虚拟/分散试验模型以提高患者参与度和数据质量，利用真实世界证据（RWE）补充传统临床试验数据，整合数字健康技术和可穿戴设备实现实时数据收集和监测，应用人工智能（AI）和机器学习（ML）优化试验设计和数据分析，以及加强国际监管协调和合作，简化审批流程，促进全球同步开发。
根据最新的FDA指南《Considerations for Generating Clinical Evidence from Oncology Multiregional Clinical Development Programs Guidance for Industry_September 2024》和《Integrating Randomized Controlled Trials for Drug and Biological Products Into Routine Clinical Practice Guidance for Industry_September_2024》，MRCT如果要在美国上市的实施还需要考虑以下几个方面：确保试验人群反映美国人口多样性、选择符合良好临床实践的研究中心、关注数据对美国人口的适用性、与FDA早期沟通、简化随机对照试验、采用质量设计方法，以及确保数据隐私和安全。
通过精心规划、卓越执行和创新应用，MRCT有潜力显著加速新药开发进程，为全球患者带来更多、更快的治疗选择。随着技术进步和国际合作的深化，MRCT的未来将更加光明，为推动全球医疗健康事业发展做出重要贡献。在这个快速变化的领域中，持续学习和适应新的挑战将是成功的关键。
欢迎点击回放视频观看胡珮彬女士的完整演讲内容。欲了解更多专家在《扬帆出海，如何实现创新药价值最大化》学术研讨会中的分享，请查看完整版研讨会回放视频。