患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习，如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益，一直走在罕见病治愈的路上。
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罕见病和孤儿药的资格认定——你需要了解哪些信息
当前，美国各类罕见病的患者人数已超过3000万。作为FDA将一种药物或生物制品认定为治疗罕见疾病或罕见状况的法律依据，《孤儿药法案》（ODA）于1983年被正式签署生效，其目的是通过向罕见病疗法的开发者提供经济和其它方面的激励以推动针对罕见病的产品开发。
“孤儿药”是指用于预防、诊断或治疗“罕见病”的药物、生物制品、医疗器械或医疗食品；美国FDA将“罕见病”定义为美国患病人数低于20万的疾病或状况。
即便某个罕见疾病或罕见状况在美国的患者人数高于20万，针对该病的治疗药物仍可以获得“孤儿药”的资格认定, 只要申办方能证明该药物具有预防、诊断或治疗罕见疾病或罕见状况的潜力、且申办方无法收回针对该药的开发成本。
孤儿药的认定（ODD）流程从申请人向FDA递交ODD申请的那一刻起就正式启动了。需要强调的是，负责审核ODD申请的部门并非FDA的特定产品办公室、而是孤儿药产品开发办公室（OODP），OODP是FDA内部统一负责对孤儿药资格进行确认的部门。 ODD的主要评估标准包括患者人数规模（在美国少于20万人）以及一个药物在预防、诊断或治疗罕见疾病或罕见状况方面的前景。药物可带来的潜在获益证据可能来自临床前和/或临床数据。 申办方可在开发过程中的任意时点向监管机构递交ODD申请，但通常情况下是在初次递交IND申请之前。一旦孤儿药的资格得到认定，药品或生物制品的申办方可享受ODA及其后续修订规定授予的三项特别激励政策：
1. 儿童研究平等法案（PREA）要求的豁免；
2. 罕见儿科疾病优先审评券计划——如果申办方在该计划下获得药物或生物制剂的批准，则可以将优先审评券兑现用于将来另一个人用药品申请的优先审评，也可以将其出售给另一个申办方；
3. 经济激励——包括25％的研发支出抵税、免除处方药使用者费用法案（PDUFA）的申请费、针对某一适应症的首个获批孤儿药授予7年市场独占期、以及OOPD发放的用于支付开发成本的补助金。
精鼎医药可协助罕见病用药的申办方进行ODD的申请，包括提供ODD所有申请资料的撰写服务、对申办方起草的ODD提供反馈和建议、以及帮助申办方应对FDA在完成ODD初始申请材料审核后可能提出的任何问题。
本文于2020年1月16日首次发表。