患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习，如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益，一直走在罕见病治愈的路上。
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加速细胞与基因疗法开发 I 利用群体药效学（PD）模型支持first-in-class一次性基因疗法的批准
2022 年 8 月FDA批准了由蓝鸟生物开发的基因治疗药物Zynteglo。精鼎医药与基因治疗公司蓝鸟生物（bluebird bio）紧密合作，支持其治疗β-地中海贫血症的一次性基因疗法 Zynteglo药物获得批准。β-地中海贫血症是一种罕见的遗传性血液病，由β-球蛋白基因变异引起，会导致严重贫血和终生输血依赖。Zynteglo 将改良的 β-球蛋白基因加入患者的自体造血干细胞，使其产生功能性成人血红蛋白。
在临床开发过程中，蓝鸟生物对生产工艺进行了优化，因为基因治疗对生产工艺的变化高度敏感，所以需要证明分别用于 1/2 期和 3 期试验的第一代和第二代生产工艺之间的可比性。为了应对这一挑战，精鼎医药建议使用群体药效学 (PD) 模型来评估生产工艺对 Zynteglo 临床疗效的影响。
通过完成的模拟结果，我们发现与原始工艺相比，蓝鸟优化后的生产工艺可提高稳态下外周血载体拷贝数（PB VCN）和HbAT87Q蛋白表达水平。患者的年龄、体重、性别、种族或基因型等因素对结果没有显著影响。该建模为药物的药效学特征提供了可靠、稳健的描述方法，成为蓝鸟公司向美国食品药品管理局（FDA）提交的上市申请材料中的重要组成部分，并最终获批。
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