患者故事
郑嫒一直致力于公益管理的深入学习，如今的她怀揣着爱与希望带领着紫贝壳公益，一直走在罕见病治愈的路上。
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【回放】推进基于mRNA的药物开发和疫苗制造
mRNA技术平台具有彻底改变药物和疫苗开发过程的巨大潜力，然而，这一新兴技术仍面临诸多挑战。精鼎医药专家团队分享了有关如何应对监管挑战和开展mRNA疗法临床研究的宝贵知识和经验，旨在加速产品开发和审批，最终改善患者的治疗结果。
首先，精鼎医药技术及研发战略咨询副总裁Christiane Niederlaender博士指出，mRNA治疗面临的关键挑战主要集中在递送系统方面，目前最广泛使用的方法是基于脂质的纳米颗粒（lipid-based nanoparticles）。在mRNA治疗药物的质量考虑中，她强调了三个关键方面：主序列优化（backbone optimization）、递送配方（delivery formulations）和递送途径（delivery route）。这些因素直接影响mRNA治疗的有效性和安全性。值得注意的是，不同地区对mRNA治疗药物的监管考虑存在差异，但新型冠状病毒mRNA疫苗的监管经验为整个行业提供了宝贵的借鉴。特别是对于mRNA治疗产品，效力测试在产品放行和稳定性研究中扮演着关键角色。效力的定义由多个组成部分构成，而效力监测被认为是疫苗开发的关键最终阶段。这种方法不仅涵盖了技术层面的挑战，还考虑到了监管和质量控制的复杂性。通过整合这些关键因素，mRNA治疗药物开发者可以更好地应对技术挑战，满足监管要求，并最终开发出安全有效的治疗方案。
接下来，精鼎医药技术及研发战略咨询副总裁Cecil Nick就优化新疫苗获得监管部门批准的途径提出了一系列见解。他提到疫苗接种在结束新型冠状病毒大流行中发挥的关键作用，突显了其安全性和高效性。Nick指出，创新方法，包括集群设计（为加速将新疫苗使患者获益，需要在试验设计中应用创新方法来简化疫苗开发流程。而优化新疫苗开发需要整合多学科专门知识，并提出了证明疫苗效力的cluster design）、平台试验（platform trials）和利用真实世界数据（RWD）。他还强调了安全数据的重要性，指出上市后安全监测是疫苗开发的最后关键阶段。这些观点集中体现了在疫苗开发和审批过程中采用创新方法、促进跨学科合作以及实施全面安全监测的重要性，进而达到加速新疫苗的开发和审批。
最后精鼎医药技术及研发战略咨询副总裁Sinan B. Sarac博士就加快mRNA肿瘤疫苗审批提出了几个关键要点。他强调研究设计和终点选择的重要性，指出需要仔细考虑这些因素。Sarac博士认识到mRNA癌症疫苗开发面临的挑战，包括肿瘤异质性、免疫耐受和监管方面的考虑。为应对这些挑战，他提出了潜在的解决方案，如靶向多种肿瘤抗原、将mRNA疫苗与免疫检查点抑制剂结合使用，以及利用加速审批途径。Sarac博士特别强调了以患者为中心的开发方法，认为以患者为中心的开发运用将是成功的关键。他指出监管机构正致力于利用RWE/RWD来加速医疗产品开发并支持监管决策，这表明未来的mRNA药物开发和疫苗制造将更加注重数据驱动和满足患者需求。