【回放】药物开发中全球监管趋势和药代动力学建模专题研讨会

近十年，在诸多利好政策的推动下，中国创新药研发土壤也已日渐成熟。根据NMPA披露数据，2021年以来，我国创新药管线持续增多，新药临床试验数量成倍增长。且新注册的临床试验中，以ADC、基因疗法、溶瘤病毒、核酸药物、细胞治疗等为代表的创新疗法占比也在提高。

中国医药产业仍在蓬勃发展，在医疗卫生体系持续升级优化和国际医药产业格局重塑背景下，“出海”已成为我国医药企业的重要发展战略。

2024年9月26日，由精鼎医药和药时代联合主办的“药物开发中全球监管趋势和药代动力学建模专题研讨会”在上海顺利举行。来自精鼎医药的行业资深专家们基于各自数十年的行业经验，就最新的美、欧及全球法规监管趋势、早期临床药物开发的创新方法尤其是如何通过PK建模实现高效剂量选择与预测等议题展开了精彩的分享，以期能帮助有出海需求的业内同行应对不断变化的监管环境，助力更多中国创新药成功出海！

会议内容及讲者介绍

最新美、欧及全球法规监管趋势

Paul Bridges博士，精鼎医药执行副总裁、咨询业务全球负责人

Bridges博士分享道，目前全球对于生物医药领域的投资正在增加，机会会越来越多。另外，相比于2023年同期，2024年截至目前全球新药管线数量增长了7%。值得注意的是，其中大部分管线仍处于早期临床阶段。因此，对于企业而言如何让有潜力的管线尽快进入关键临床阶段成为刻不容缓的事。

目前，随着医药产品开发难度的提高以及新型/新兴技术的应用，药物开发效率显著提高并实现了前所未有的技术突破，但与此同时也带来了新的监管挑战。近年来，包括FDA和EMA的监管政策都有相应的调整和变化。

其中，FDA近年来针对临床试验开发设计的改革和创新包括：

• Optimus项目

• QM CoE
  

• INTERACT会议

另外，就在最近，FDA发布了一份关于肿瘤多区域临床试验草案指南的通知，该通知鼓励申办人确保药物试验结果对于美国患者具有可解读性。这提示企业的多样性行动计划必须尽早实施，甚至在I期临床阶段就实施。

EMA的监管趋势也有类似的改变，比如：

• 设立条件性营销授权批准（CMAs）

• 欧盟临床试验法规（EU-CTR）

此外，2024年9月9日欧盟另发布了一份文件，强调了在某些情境下，单臂试验不能代替随机对照试验，并对单臂试验的设计和执行提出了更严格要求。和FDA一样，欧盟目前也推出的一种新的早期互动会议机会，即联合科学咨询工作组 (SAWP) 和临床试验协调小组 (CTCG)。

总而言之，机会已经到来了，想要抓住这个机会就必须注重早期规划、尽早与监管机构进行沟通。而精鼎医药在做的事情就是帮助大家降低药物临床试验开发中可能面对的风险！

如何通过PK建模实现高效剂量选择与预测，提升研发效率

Joseph Kim博士，精鼎医药副总裁，临床药理建模和模拟负责人

众所周知，药物研发是一个漫长的过程，通常需要花费超过十年的时间才能完成从实验室研究到上市销售的所有阶段，整个过程的总成本可能高达十亿美元以上。但现实是，由于各种原因，最终只有大约十分之一的候选药物能获得批准。近年来，随着医药技术进步及监管政策的变化，药物开发变得更复杂、更具挑战。相应的，业内也正在建立一些新的方法去应对这种挑战，比如药代动力学/药效学建模和模拟就是现在临床试验中常用的工具之一，用于帮助研究人员更好地理解药物的作用机制及其对人体的影响。

对演讲主题进行简单的背景介绍后，Kim 博士首先重点介绍了业内最想了解的FDA的Optimus项目。指出FDA的Optimus项目的主要目的是解决当前存在的问题，即剂量表征不足可能导致不必要的毒性反应。通过Project Optimus，FDA希望最大化药物的疗效和安全性，同时促进更早、更有效的剂量探索研究。为了达到这一目标，他们将采用基于非临床和临床数据的策略来进行剂量优化。且FDA还强调了在初期的人体试验阶段就应开始思考给药策略，以便尽早确定最佳治疗方案。

此外，Kim 博士还汇总分享了FDA目前发布的相关指导原则，其中包括：《Optimizing the Dosage of Human Prescription Drugs and Biological Products for the Treatment of Oncologic Diseases (August 2024)》；《Population Pharmacokinetics (February 2022)》；《Exposure-Response Relationships-Study Design, Data Analysis, and Regulatory Applications (May 2003)》等。

之后，Kim 博士通过实例分析的方式，用两个较有代表性的剂量优化案例，深入浅出的介绍了药代动力学/药效学建模和模拟的实践应用，点出了应用合适的辅助工具对于优化剂量的重要性。并指出，如果公司内部没有经验丰富的模型构建者，尽快寻求第三方帮助是必要的，可以节省大量时间和金钱，尽快推进药品研发进程。

在最后的总结中，Kim 博士再次强调了最优剂量是必选项，而不是可选项，并应用FDA肿瘤学卓越中心（OCE）的主任Richard Pazdur 博士的一句话，“退一步，慢下来——找到正确的剂量”来指明这一点。

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