神经学

我们的策略与专业能力

我们对神经学的研究方法源于我们对推进神经系统疾病理解和开发有效治疗方案的坚定承诺。我们采用全面且多学科的方法，整合科学专业知识、创新技术及全球资源，以支持针对神经系统疾病的新型干预措施和疗法开发。

肌萎缩侧索硬化症（ALS）

随着肌萎缩侧索硬化症（ALS）症状及其并发症管理水平的显著提高，精鼎医药也在不断聚焦优质资源以支持客户在该领域的开创性研究。通过成熟的护理服务体系有效地将患者与临床试验相连接，我们让医生能够提供更多的治疗选择，同时帮助受试者消除参加研究的障碍，并为服务不足的社区提供援助。

例如，精鼎医药近期为一项由ALS患者参加的安慰剂对照II期临床研究提供了全流程服务。该研究旨在评估治疗ALS的某款候选药物的有效性、安全性及耐受性。我们为客户量身定制了患者招募和保留策略，在10多个国家和80多个研究中心共招募了458名受试者，招募效果显著。在与申办方及各研究中心的通力合作下，精鼎医药在12个月内成功完成了这项复杂的研究，并通过实施严格的质量控制措施确保了数据的完整性。研究的主要终点和关键次要终点均显示具有统计学意义。这项开创性的研究为ALS领域临床试验的方法论、设计以及运营交付树立了新的标杆。

精鼎医药致力于与包括社区医疗机构和大型学术卓越中心在内的研究中心、患者倡导组织、高影响力机构以及相关领域专家紧密合作，为患者和家属带来新型疗法。为减轻患者负担，我们也会在适当的情况下将远程智能临床试验（DCT）解决方案带给ALS患者。DCT方案包括家庭访视、远程医疗、患者报告结果的电子化设备与传感器，以及提醒服务等。

我们已在30多个国家与1,500多名患者合作开展了针对ALS的、包括首次人体试验在内的I-IV期临床研究。目前，有150个多个研究中心的试验仍在开展之中。

杜氏肌营养不良症（DMD）

在科学家们不遗余力地探索治愈这一致残性疾病的方法的同时，我们的团队也在致力于寻找能有效控制DMD症状并减缓疾病进展的有效疗法。我们将以往在数十个研究中心与数百名DMD患者合作所积累的丰富经验带给每一个新的临床开发项目，并通过实施更优实践保护DMD研究的终点。这些实践包括在一体化技术平台的支持下所进行的全面评估、样本采集和影像采集。

我们每天与科学领袖工作组紧密合作，利用研究人员的反馈实施创新的研究设计和方案优化，同时与患者倡导组织建立合作关系。专业的DMD供应商网络使我们能够在整个试验交付过程中应用先前的洞见提高运营效率。我们所有的职能及专用SOP均通过精鼎人力发展学院罕见病认证项目得到了进一步提升。

2023年，首个用于治疗DMD男性患儿的基因疗法获得美国FDA批准，我们为我们在该项目上所做的贡献感到自豪。该疗法I至III期的临床试验全部由精鼎医药参与实施，试验的主要终点达到了统计学显著性。

我们与700多名DMD患者及100多个专业研究中心开展研究合作，试验涵盖4个基因治疗产品。

癫痫

癫痫是全球研发最活跃的神经系统疾病适应症之一。新疗法的发现、获批和技术进步正在逐步实现。能成为癫痫患者新型疗法开发过程中的一个值得信赖的合作伙伴，我们深感荣幸，也备受鼓舞。

我们定期与战略合作伙伴协作，通过提供正确优化的解决方案以有效保护研究终点。例如，精鼎医药最近与癫痫研究联盟合作，为研究中心提供更优实践培训和指南以帮助它他们识别符合研究入组资格的典型的刻板性癫痫长时间发作患者。这项全球研究采用了有针对性的招募策略，在北美、欧洲和亚太地区（包括中国）总共招募了160多名患者。我们与一家专注于视频脑电图（V-EEG）设备生产及相关培训支持的战略供应商共同开展的招募工作。

我们的内部医疗团队由具有治疗癫痫患者临床实践经验的思想领袖组成，他们都在美国顶尖学术项目接受过专业培训。我们的深厚经验还涵盖包括癫痫性脑病等罕见疾病，并涉及所有研究阶段，包括首次人体试验。

我们倡导实施科学的医疗沟通策略，以便与关键利益相关方、研究者、患者倡导组织及意见领袖进行有效交流，监测推荐措施的变化。这些信息来源可以帮助我们识别服务不足地区的癫痫患者，以促进他们参与我们的项目。对于癫痫病的临床研究项目，我们希望能在中心访视与远程患者管理之间做出很好的平衡以减轻患者和研究中心的负担。

我们已完成了包括首次人体试验在内的所有阶段的临床试验，全球已累计有3,500多名患者、500多个研究中心参与了我们的研究。

失智护理（阿尔茨海默病、痴呆症）

精鼎医药在失智护理领域一直是公认的领导者，将患者和照料者的需求融入到临床试验设计是我们信奉和遵循的重要原则。这种“以患者为中心”的理念不仅对成功执行试验至关重要，也对患者招募十分重要。考虑到该患者人群的特征，试验招募通常面临挑战。我们的团队在早期识别健康老年人阿尔茨海默病生物标志物以及提升临床试验可及性和包容性的更优实践方面一直位列行业前沿。

我们的团队汇聚了阿尔茨海默病、各类痴呆症及亨廷顿病以及其他罕见疾病领域的顶尖专家。团队中的神经学家不仅具备扎实的医学专业知识，还拥有丰富的学术、临床和制药行业经验。

例如，我们最近开展了一项聚焦于失智先进疗法的关键性III期研究。该研究旨在评估与安慰剂相比，研究药物在轻度认知障碍患者人群中减缓阿尔茨海默病进展的情况。共有800多名受试者参与了这项研究。我们与合作伙伴紧密协作，为特定亚组进行高影响力评估（包括重复腰椎穿刺、PET扫描和MRI），并制定了降低筛选失败率及减少腰椎穿刺需求的解决方案。这些合作伙伴在评估者培训方面发挥了关键作用，从而加快了研究的启动。

近年来，我们已在全球数千个研究中心与超过9,000名患者开展了从I期到IV期的全服务研究。

重症肌无力

鉴于传统疗法在副作用和症状控制方面存在诸多局限，因此重肌无力患者迫切需要创新的治疗方案。精鼎医药在重症肌无力疗法的研发中积极投入资源。保护研究终点是我们临床开发策略的核心，我们的重点工作是确保评分的一致性、数据的稳定性以及全球范围内的统一执行。

重症肌无力（MG）是一种复杂的疾病，其影响在许多患者及其家庭尚未确诊之前便已显现。一旦确诊，随之而来的问题是如何为患者选择更优的治疗方案以及提供更有效的护理方式。为了深入了解该疾病所带来的生活负担，并评估临床研究方案的复杂性，精鼎医药的患者洞察团队成立了一个患者焦点小组，以收集和反馈MG患者的意见。我们的团队为照料者设计了一套解决方案，提供了丰富的科学资料、灵活的访视安排以及个性化服务。这种对MG患者现实情况的关注是我们策略的关键组成部分。

举例而言，精鼎医药最近在全身型MG患者中开展了一项全球III期全服务研究。该研究共纳入了200名患者，患者接受了6周的治疗，随后进入了52周的开放标签扩展（OLE）研究。为了确保评分的一致性，各研究中心至少安排了两名工作人员负责临床评估培训。由于研究中心对关注度的高需求以及患者治疗的个性化要求，这次培训所需人员几乎是原计划的两倍。最终，该研究提前于计划完成。

精鼎医药深度参与MD疗法的开发，在全球50多个国家的250多个活跃研究中心入组了超过1,200名受试者参与了I至IV期研究。

帕金森病

治疗的突破和护理的改善正为帕金森病患者的社区生活带来新的希望。在精鼎医药，我们致力于推进帕金森病生物标志物的研究，以实现早期诊断并延缓病情发展。我们的团队由该领域的权威专家组成，他们在该领域发表了众多学术论文。这一领导力同样体现在我们的临床试验工作中。

例如，我们目前正在开展一项针对帕金森病的细胞与基因疗法临床试验，其中涉及高精度剂量的管理。对于如此复杂的一项试验，我们整合了医学、法规、基因组学及生物统计学专家的早期咨询服务，组建了一个多学科团队，并与关键的技术合作伙伴进行合作。

我们最近开展的另一个项目是一项全球III期临床项目，旨在确定运动障碍研究的更优实践。这项研究的关键在于对帕金森病白天运动症状和依从性的长期评估。为了克服患者和照料者对电子日记的不适，我们采用了有针对性的招募策略，使用定制的教育材料并成立了依从性任务小组进行后续跟进。得益于技术的发展，我们能够将多个传感器集成到一款可穿戴设备中，从而帮助我们在患者家中评估其运动情况并直接收集相关信息。这些终点数据的收集促进了关键有效性数据的获取，最终研究药物成功获得了监管批准。

超过6,000多名患者参与了我们的全服务临床研究，这些患者来自50多个国家的数百个活跃研究中心。

创伤性脑损伤（TBI）

治疗创伤性脑损伤的临床试验需要制定全面的策略来确定和选择研究中心，同时对研究启动和患者路径的复杂性也需要有全面的了解。当然，丰富的诊断和治疗经验，以及对患者和照料者提供支持和改善研究体验的承诺也至关重要。

对于TBI临床研究而言，受试者招募主要依赖于与研究中心的关系。为此，精鼎医药在全球的医院和康复中心建立了一个由资深神经科研究者组成的网络。此外，我们还利用外部数据源来帮助识别有能力开展试验的研究中心。我们与美国脑损伤协会（Brain Injury Association of America）和Concussion Awareness Now等患者倡导组织密切合作，共同探讨TBI患者招募和支持的更优实践。

我们的策略包括向研究中心工作人员提供关于如何在患者到达时迅速联系团队的培训。在此之后，沟通显得尤为重要。我们为中心工作人员、患者、家属和法律代表提供在线工具及纸质材料，以帮助他们进行知情同意，并为他们清晰详尽地解答所有相关问题。

我们的经验涵盖了急诊室环境下针对脑炎、脑梗死和新生儿脑损伤等疾病的临床试验。这项工作涉及全面协调患者从到达急诊室开始，到分诊与初步诊断，再到康复以及居家治疗与随访的整个过程。

此外，我们在吸入和鼻用给药产品方面积累了丰富的专业知识，并开展了包含活性药物与安慰剂对照组的随机研究。例如，我们曾针对一种鼻用给药产品进行了一项试验，该试验涉及多方面的工作，包括研究期间的设备标准化、对患者、照料者、护士及研究中心工作人员的培训、精确的数据收集，以及全面的监管合规。

我们的团队在15个国家的100个研究中心对超过1,000名患者进行了临床研究。受试者包括成人和儿童，研究涵盖了I期至IV期的各个阶段。